Publicado recientemente por la Agencia de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (AETS) – Instituto de Salud Carlos III – Ministerio de Economía y Competitividad, los «Criterios de financiación y reembolso de los medicamentos huérfanos» (ZOZAYA N., VILLORO R., HIDALGO Á., SARRIA A.).
Dado su elevado precio, los medicamentos huérfanos no suelen ser coste-efectivos bajo los umbrales estándares de aceptación de la evaluación económica. Sin embargo, la sociedad puede considerar relevante tener en cuenta otros criterios adicionales en su decisión de financiación y reembolso público. Este trabajo pretende identificar los criterios que podrían ser relevantes, y aquéllos que efectivamente imperan en la práctica real de los países desarrollados.
La mayor parte de los artículos encontrados considera que los criterios de coste-efectividad no deben ser los únicos utilizados para justificar la financiación de un medicamento huérfano, si bien existe un debate sobre los criterios adicionales concretos a considerar. La decisión podría basarse en argumentos de índole humanística (justicia, equidad, regla de rescate), clínica (gravedad de la enfermedad, disponibilidad de alternativas terapéuticas, cambio del curso de la enfermedad) y económica (coste de oportunidad, impacto presupuestario, sostenibilidad del sistema). Se resumen los principales argumentos expuestos a favor y en contra de cada argumento. Por otra parte, se comprueba que la mayor parte de los países desarrollados basan la financiación de los medicamentos huérfanos en ciertos criterios adicionales, con el fin de acelerar el acceso a los mismos por parte de los pacientes con enfermedades raras, sobre todo si ésta es grave, carece de alternativas terapéuticas y afecta a un número reducido de personas.
Tanto el debate teórico como la práctica real sugiere que el criterio de eficiencia no es ni debe ser el único para decidir la financiación pública de los medicamentos huérfanos. Se están introduciendo nuevos instrumentos de financiación y debatiendo distintos esquemas de decisión multicriterio para ayudar a conciliar las preferencias sociales con la sostenibilidad del sistema sanitario.
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